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青岛奥克生物抢饮“头啖汤”

2018-10-09 10:04 中国·青岛蓝色经济网

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■奥克生物实验室工作人员在显微镜下观察脐带间充质干细胞生长状态。

CAR—T是目前国际上应用领域中一种前沿的免疫细胞疗法,用于肿瘤治疗。它利用基因技术对患者自身的T细胞进行改造,变为CAR—T细胞,实现对肿瘤细胞的精准打击。

前不久,青岛奥克生物开发有限公司迎来针对其申报的细胞药物的现场评审。今年,接受国家食药监总局药品评审中心的评审,是奥克生物的头等大事之一。如果顺利,奥克生物干细胞治疗产品有望年底获得国家食药监总局的药物临床试验批件。

提交材料、等待审查、接受评审、等待结果、为下一阶段做准备,在国内,很多细胞治疗领域的企业都像奥克生物一样,进入了异常忙碌同时又异常兴奋的一年。

据不完全统计,从2017年年底至今,细胞治疗产品领域,仅CAR—T (嵌合抗原受体T细胞)产品一项,国家药品评审中心就已受理了超过20个。而在今年3月,我国首个CAR—T产品获批临床,这距离其申请被正式受理仅过去了6个月。同时,在国家药品评审中心公布的药品优先审批名单中,多个CAR—T产品位列其中。

长久蛰伏之后,细胞治疗产业迎来爆发。

期盼已久的“发令枪”

驱动爆发的,是政策层面对细胞治疗产业化的“放行”。

细胞治疗被很多人看作是医疗领域的又一次革命。特别是在免疫细胞治疗领域,表现尤为突出。此外,细胞治疗主要还涉及干细胞治疗。奥克生物此次申报的产品即为干细胞药物,是针对溃疡性结肠炎的脐带间充质干细胞制剂,利用干细胞能分泌多种细胞因子,调节免疫微环境的特点,抑制肠道炎症反应,促进结肠黏膜血管的生成,修复受损的结肠黏膜。此外,用于肿瘤个体化治疗的免疫细胞技术开发也是奥克生物的研发方向,目前已建立院士工作站。

此前,绝大部分细胞治疗产品只能用于临床研究,而不能作为药品在临床应用中使用。作为一种临床研究,我国细胞治疗遵循的逻辑是以医院为主体,经过国家相关主管部门的备案,且不得向病人收取费用。而由药企主导,作为药品进行产业化则无从谈起。青岛一位有干细胞治疗临床研究经验的专家告诉记者,在实际应用中,细胞治疗通常并非作为一种一线治疗手段被使用,很多时候是患者在使用其他治疗手段都束手无策时,医生才会建议尝试。在治疗前要向患者及家属作充分的情况说明,双方还要签订相关协议,因此治疗开展的范围是十分有限的。“但有的时候,如果患者在早期就接受细胞治疗,效果可能会更好。”该专家表示。

这种状况在去年发生改变。2017年,美国FDA(食品药品监督管理局)相继批准了两款肿瘤免疫细胞疗法产品上市。美国历来是全球医药创新与监管的风向标。当年底,我国出台《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》,明确了细胞治疗产品作为药物的研发、生产、申报和注册路径。

“在多年的研究和积累之后,细胞治疗产品终于迎来了产业化应用的节点。”奥克生物学术部主任张美荣这样说。

由于自身特点,政策“开闸”之后,相较传统药物,细胞治疗产品的产业化路径更短。传统药物需要完成药理、药效等相关研究,以及动物试验等一系列程序,并取得国家食药监总局的临床批件后才能进行人体临床试验。而在传统的监管模式下,从事细胞治疗的企业在与医院合作进行临床研究的过程中,已经取得了不错的临床数据。根据国家相关部门对《指导原则》的解读,细胞治疗产品可以在对已有的人体数据进行科学地评估后,有条件地免除不必要的动物试验。同时,对于临床研究,也只分早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段两部分,比传统药物临床少一个阶段。而且,由于在临床方案的设计、病例的检测、数据分析使用等方面企业均已积累了丰富的经验,临床研究的时间也有望大幅缩短。“获得临床批件后,对企业来说只是到临床医院再进行多几次试验而已。”张美荣说。

业界普遍对细胞治疗产品产业化的前景持乐观态度,有人预测,我国在免疫细胞治疗领域会加快审批步伐,CAR—T产品最早在两至三年内或将上市。

资本追逐加速行业成熟

乐观的不只是业内人士,资本表现得更为热切。

国内智能医健大数据服务平台——火石创造给出这样一组数字:今年前5月,国内仅免疫细胞治疗领域的融资额就已达到12.65亿元,预计全年会超过30亿元。而去年,这一数字为4.4亿元。

从许多企业的个案,更能直观感受行业的热度。其中既有来自其他行业大企业上百亿的跨界投资,也有一些传统医药企业动辄几十亿的资金投入。药明康德与Juno(被称为CAR—T疗法三巨头之一,其他两家为产品已获美国FDA批准的诺华和Kite)合作,研发CAR—T产品;复星医药则与Kite合作,除加快引入CAR—T产品外,还计划将TCR产品技术在中国落地。安科生物则与国内公司合作,研发CAR—T产品和CAR—NK产品。TCR、CAR—NK均属于不同的免疫细胞疗法。在美国纳斯达克上市的中国细胞治疗生物科技公司西比曼则在上海、无锡和北京等多地建设了生产设施。

市场变得越来越炙手可热,但在业内人士看来,一切才刚刚起步。张美荣说,细胞治疗在中国依然需要一定时间的普及和教育,大家需要共同将市场蛋糕做大,而且,对患者来说,目前细胞治疗产品并不是太多,而是还太少。尤其是针对肿瘤的免疫细胞治疗产品。今年2月,国家癌症中心公布的最新统计数据显示,2014年全国恶性肿瘤估计新发病例数380.4万例,平均每天超过1万人被确诊为癌症,每分钟有7个人被确诊为癌症。

市场入局者的增多,能够令产业加快成熟。这对患者来说,不仅意味着治疗方案的增加,也意味着产品价格能够变得较易接受。

事实上,去年美国获准上市的两款产品,疗效虽然出色——其中一款产品用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者,其公布的数据显示,患者接受治疗12个月后的完全缓解率为64%。完全缓解是指疾病的症状和体征消失。在过去,这些患者在使用了化疗、放射、靶向疗法等在内的多种治疗后,五年生存率仍不到10%;但高昂的价格却也足以令很多患者望而却步。两款CAR—T产品一个疗程的价格分别为47.5万美元和37.3万美元。

有业内人士认为,随着国内进入的企业越来越多,以及相对较低的成本,国内CAR—T产品上市后,价格有望在几十万元左右,甚至有从业者预计,最低可降至10万元以内。

药企工艺开发受考验

在奥克生物展厅不远处有一片空地,张美荣告诉记者,在获得临床批件后,这片空地将用于建设GMP标准(药品生产质量管理规范)的生产车间。按照国家相关规定,注册药品须在符合标准的生产车间内进行生产。

对奥克生物以及其他绝大部分正在进行细胞药物申报的企业来说,这都是一个全新的任务。过去,奥克生物用于临床研究的干细胞制剂的制备都是在实验室内进行的,其他企业包括做CAR—T疗法临床研究的企业,绝大部分也都是如此,用人工方式进行小批量制备。

新技术的产业化一直都面临的一个课题是,要打破从实验室到工厂之间的障碍。在生物医药产业,细胞药物要面临不少传统药物在产业化过程中都不曾面临的问题。

对批量生产的药物来说,保证质量的一致性是注册上市的前提。与传统药物不同,细胞药物的主要成分是有活性的细胞,要保证从实验室到工厂,这一规模扩增过程后的产品一致性,难度要高很多。比如,对干细胞药物来说,要考虑干细胞不同代次对质量的影响,而CAR—T产品则要考虑不同患者自体T细胞间的差异。再如,细胞活性对药物的效果有至关重要的影响,因此要将批量生产的产品细胞活性维持在一个稳定的水平。这方方面面都涉及药物生产工艺的开发和优化。

对药企来说,要做到这些其实并不是一件容易的事。在医药领域,很多早期研究都是在大学或是研究机构内完成的,而医药企业在新药研发过程中很多时候都将更多的精力和成本用于生产工艺的开发。细胞药物也不例外,而且它对企业的工艺开发以及产品质量的控制能力有更高的要求。而这对国内企业来说,尤其是一大考验。

以CAR—T产品为例,早前在美国获得批准的两款产品最初均来自于研究机构。复星凯特CEO王立群曾在一次业内论坛中表示,Kite至少花了一年时间攻克CAR—T细胞生产的工艺流程问题。药明巨诺CEO李怡平在同一论坛上则表示,对企业来说,CAR-T产品的质量控制成本会占到其生产成本的60%至70%。而另一家企业西比曼的公开数据显示,其已投入1.2亿美元在产品生产中,其中质量控制成本超过40%。

业内人士看来,随着各种技术的融合应用,标准化将是未来细胞治疗行业的大势所趋。中国生物工程学会理事张磊曾在接受媒体采访时表示,随着自动化技术与细胞治疗技术的融合,细胞治疗会走向自动化和标准化。而国内有企业已经在这么做。如西比曼就对外表示,在国内率先启动了CAR—T细胞工业化自动化系统。

显然,我国细胞治疗要真正从临床研究走向产业化,产品的标准化是最迫切需要攻克的一个难关。( 孙 欣)

关键词: 海洋经济 蓝色经济 生物医药

编辑:官芝馥

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